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Avanza el tratamiento de mielofibrosis

Esta rara enfermedad ataca en su mayoría a personas mayores de 50 años; crecimiento del bazo, disminución de glóbulos rojos, pérdida de peso y sudoración, son algunos de los síntomas reportados.

  • 2012-04-25 |
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Esta rara enfermedad ataca en su  mayoría a personas mayores de 50 años; crecimiento del bazo, disminución de glóbulos rojos, pérdida de peso y sudoración, son algunos de los síntomas reportados.

Por: Redacción Estrategia & Negocios

Estar informado sobre salud es importante para cuidarse y cada día más es responsabilidad compartida entre el médico y el paciente. Por eso, cada vez más, distintas organizaciones multiplican sus esfuerzos para crear conciencia sobre las enfermedades y su prevención.

La sangre, la médula ósea, los glóbulos y plaquetas, términos que todos pronuncian casi a diario pero ¿realmente conocen su función? ¿Cuantas veces vieron sus análisis de sangre y los entendieron?

En general, los pacientes suelen arriesgar conjeturas equivocadas sobre los estudios a los que se someten, se auto-diagnostican o incluso medican partiendo de preceptos erróneos. A veces, hasta a los médicos se les pasan por alto síntomas o indicios de alguna condición por no ser lo más común.

La sangre, ese líquido que mantiene la vida está expuesto a padecimientos tan severos como enfermedades degenerativas y hasta cáncer. Algunas de las enfermedades más comunes que afectan a la sangre son la anemia y la leucemia, pero no son las únicas. En los últimos años, se conocen cada vez más casos de enfermedades raras.

Por ejemplo, crece la aparición de mielofibrosis, una enfermedad en la que las células progenitoras de la médula ósea son sustituidas por otras procedentes de una célula madre anormal. La presencia de estas células anormales también desencadena una respuesta inflamatoria que conlleva a lo largo del tiempo a desarrollar fibrosis en la médula ósea.

“La mielofibrosis es una enfermedad que se caracteriza por una cantidad de síntomas que afectan mucho a la calidad de vida de los pacientes.  Entre ellos están el grupo de síntomas derivado del crecimiento del bazo.  El bazo crece y va ocupando el abdomen, comprime el estómago y por lo tanto hay una sensación de saciedad temprana, es decir, comiendo un poco ya el paciente siente que está muy lleno, y además tiene dolor en el abdomen, porque a la medida que el bazo va creciendo va comprimiendo órganos y haciendo que el paciente pues note dificultades incluso para moverse” explica el Dr. Francisco Cervantes, Hematólogo en el Hospital Clínica de Barcelona, España.

Sus primeros indicios además del bazo agrandado son conteos anormales de células sanguíneas. En el marco de un examen de sangre, los datos que suelen sugerir su presencia son una disminución de los glóbulos rojos un aumento de los glóbulos blancos, cambios significativos en el conteo de plaquetas, glóbulos rojos de forma anormal y glóbulos rojos y blancos inmaduros. La causa de la mielofibrosis se desconoce y no hay ningún factor de riesgo conocido. El trastorno por lo regular se desarrolla lentamente en personas mayores de 50 años.

"Los síntomas de la mielofibrosis están relacionados con la anemia, que genera la enfermedad, que da decaimiento, falta de energía", explica Miguel Arturo Pavlovsky, hematólogo de FUNDALEU, un reconocido centro dedicado al tratamiento y manejo de enfermedades oncológicas de la sangre en Buenos Aires, Argentina. “Todos estos síntomas claramente afectan en forma muy sensible la calidad de vida de estos pacientes ya que se sienten crónicamente enfermos con limitantes para ejercer su actividad diaria a nivel profesional, a nivel familiar, a nivel recreacional y deportivo” agregó el Dr. Pavlovsky.

Otro de los síntomas más comunes son la fiebre, la transpiración nocturna, la pérdida de peso y la picazón. La sobrevida promedio de las personas con mielofibrosis primaria es de aproximadamente 5 años; sin embargo, algunas personas pueden sobrevivir por décadas.

Para combatir la sintomatología de esta enfermedad, existen tratamientos que pueden incluir además las transfusiones de sangre.

El New England Journal of Medicine (NEJM) publicó resultados de dos ensayos de fase III CONFOT I y CONFORT II que hallaron que el tratamiento con el inhibidor Quinasas Jano (JAK, según sus siglas en inglés) INC424 (ruxolitinib) en investigación redujo el bazo en pacientes con mielofibrosis.

Basado en este los ensayos COMFORT el Comité para Productos Medicinales para el Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) emitió una opinión positiva sobre INC424 (ruxolitinib) para el tratamiento de la esplenomegalia relacionada con enfermedades o síntomas en pacientes adultos con mielofibrosis primaria (también conocida como mielofibrosis idiopática crónica), mielofibrosis pos-policitemia vera o mielofibrosis trombocitemia pos-esencial.

El estudio COMFORT-I, referido en la publicación NEJM fue conducido por Incyte Corporation y demostró que el 41.9% de los pacientes tratados con INC424 obtuvieron al menos una reducción del 35% en el volumen del bazo desde la evaluación inicial hasta la semana 24 comparada con el 0.7% de los pacientes en el grupo placebo (p<0.0001). Adicionalmente, un análisis temprano de los datos de COMFORT-I muestra que el tratamiento con INC4242 consiguió un beneficio general comparado con el placebo. No obstante, el primer paso es informarse, ya que la mielofibrosis es una enfermedad desconocida y muchas veces por no ser detectada no es diagnosticada.

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